孤儿药（orphan drug）是一类治疗罕见疾病的医药产品。近年来，越来越多由中国创新药企开发的候选药在国际获得孤儿药资格，这成为了中国新药走向国际的临床开发策略之一。近年来已有超20款来自中国生物医药公司的创新产品获得美国FDA授予的孤儿药资格。截至2020年7月，由基石药业、亚盛医药、信达生物、君实生物、和铂医药等公司研发的7款新药在美国获得孤儿药资格。